AAVパッケージング専用のトランスフェクション試薬：ウイルス収量はそのままに試薬使用量を半減（E12 VG/mL）

急速に進化する細胞・遺伝子治療（CGT）分野において、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターの効率的な製造は依然として大きな課題となっています。従来のトランスフェクション試薬には、高コストや大規模製造におけるスケーラビリティの問題など、多くの欠点があります。YEASEN BioのPEI AAVトランスフェクション試薬は、最先端技術を活用することでこれらの課題を克服し、革新的で費用対効果の高いソリューションを提供します。

YEASEN Bio独自のPEI AAVトランスフェクション試薬は、懸濁液293細胞株を用いた大規模組換えAAV生産向けに特別に設計されており、E12 VG/mLという優れたウイルス収量を維持しながら、試薬使用量を50%削減します（プラスミド：試薬比 = 1:0.5）。Pブランドのトランスフェクション試薬と比較して、ウイルス力価とフルカプシド/エンプティカプシド比の両方において優れており、AAVパッケージングの優れた選択肢となります。

YEASEN BioのPEI AAVトランスフェクション試薬の主な利点

1. 試薬使用量を半減しコスト効率を向上

293浮遊細胞株を用いた大規模AAV生産向けに設計されたこの試薬は、ウイルス収量（VG/mLあたりE12）を犠牲にすることなく、消費量を半減（プラスミド：試薬比 = 1:0.5）します。また、フルカプシド/エンプティカプシド比を改善し、不純物を低減することで下流精製を簡素化します。293F浮遊細胞では試薬使用量を50%削減しても、ウイルス力価は一定に高く維持されるため、製造業者にとって費用対効果の高いソリューションとなります。

2. 高効率トランスフェクションと幅広い血清型適合性

この試薬は、従来のPEIおよび競合製品よりもトランスフェクション効率に優れています。293F浮遊細胞において、複数の血清型（AAV2、AAV5、AAV6、AAV8、AAV9）にわたる堅牢なAAV生産をサポートし、大幅に高いウイルス収量を実現します。最適化された複合体の容量は総容量のわずか1%と​​極めて低く、従来のプロセスにおける容量制限を克服し、大規模製造を効率化します。

3. 規制遵守のためのGMPコンプライアンスとDMF申請

厳格なGMPガイドラインとISO 13485認証品質システムに基づいて製造されたこの試薬は、バッチ間の一貫性を保証します。YEASEN Bioは、以下のマイルストーンを達成しました。

  • GMPグレードの生産バッチ3つを完了
  • 医薬品マスターファイル（DMF）を取得
  • 複数のクライアントの治験薬（IND）申請の成功を支援しました
  • 監査対応文書と規制に関する専門知識を提供し、CGTプロジェクトのタイムラインを加速しました。

 図1. PEI AAVは、PEIとプラスミドの投入量を削減しながら効率的なウイルスベクター生産を可能にする。AAV9は293F細胞懸濁液中で生産され、トランスフェクション後72時間で回収された。

4. 強力な独自の研究開発とプレミアム製造エコシステム

コアR&Dコンピテンシー：基礎イノベーションからグローバルな技術革新へ

YEASEN Bio のエリート R&D チームは、高分子化学、遺伝子工学、AI 主導の計算生物学の世界クラスの専門家で構成されており、2 つの独自のテクノロジー プラットフォームを通じてイノベーションを推進しています。

a) AI駆動型分子設計プラットフォーム

  • AI を活用した分子動力学シミュレーションとハイスループット仮想スクリーニングを活用して、PEI 分子の構造と機能の関係を分析し、最適な改変部位を迅速に特定します。
  • 例: PEI と細胞膜の相互作用をシミュレートすることにより、プラットフォームはカチオン密度と疎水性部分の比率を最適化し、細胞毒性を 30% 削減し、トランスフェクション効率を 2.5 倍向上させました。

b) ハイスループットバイオバリデーションプラットフォーム

  • 自動化された細胞培養システムとフローサイトメトリーを組み合わせて、トランスフェクション効率と細胞毒性を並行して評価し、研究室から業界への移行を加速します。
  • マイルストーン: 1,000 種類以上の PEI 誘導体をスクリーニングし、複数の血清型 (AAV2/5/6/8/9) にわたって互換性のある最有力候補を選択し、3 つの GMP グレードの生産バッチを完了しました。

 図2. PEI修飾分子のスクリーニング

スマート製造：世界基準のGMPシステム

a) 規制に準拠したGMP施設

  • 武漢のGMP生産拠点：
    • 総面積：10,000平方メートル以上 | 年間生産量：10,000リットル以上
    • cGMPおよびISO 13485規格に完全準拠
    • モジュール設計により、柔軟なスケールアップとカスタマイズされた生産がサポートされ、米国および中国の規制提出の監査要件を満たします。

b) 厳格な品質管理フレームワーク

  • 3 段階の品質管理システム (原材料 → プロセス → 完成品) により、バッチ間で一貫した品質が保証されます。
  • プロセス分析技術 (PAT) は主要なパラメータを監視します。
    • PEI分子量分布
    • 電荷密度
    • PDI（多分散指数）
図3. ISO 13485認証生産施設

図3. ISO 13485認証生産施設

 

製品情報

製品名

製品番号

製品仕様

Hieff Trans™ PEI AAVトランスフェクション試薬

40823ES03 / 40823ES10 / 40823ES60

1mL / 10mL / 100mL

Hieff Trans™ PEI AAVトランスフェクション試薬-GMP

40824ES10 / 40824ES60 / 40824ES80

10mL / 100mL / 1L

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