細胞療法とは、バイオテクノロジーの手法を用いて特定の機能を持つ細胞を取得し、体外増殖や特殊培養などのプロセスを通じて強化することを指します。これらの細胞は、免疫応答の強化、病原体や腫瘍細胞を殺す能力、および特定の疾患の治療目標を達成するためのその他の機能を備えています。遺伝子療法とは、遺伝子追加、遺伝子修正、遺伝子サイレンシングなどの方法によって個々の遺伝子発現を修正したり、欠陥のある遺伝子を修復したりする治療法を指します。最終的な目的は、異常な遺伝子を修正して疾患を治癒することです。
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製品タイプ |
説明 |
世界中で承認された医薬品の数 |
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遺伝子治療ベクター製品 |
これらの製品は、遺伝子治療ベクターを利用して、患者の組織内の特定の細胞に治療遺伝子を送達し、治療タンパク質の発現または調節を目指します。このカテゴリは、遺伝子治療ベクターの送達に依存しています。 |
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細胞製品 |
組み込みウイルスベクター（レンチウイルスベクターなど）を使用して、遺伝子を体外条件下で前駆細胞または幹細胞ゲノムに導入します。細胞が分裂すると、遺伝子は子孫細胞に渡されます。その後、修正された細胞は患者に注入されます。細胞製品には、主に T 細胞、NK 細胞、幹細胞などのカテゴリが含まれます。 |
8 |
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腫瘍溶解性ウイルス製品 |
これらの製品は、腫瘍を殺す能力を持つ改変腫瘍溶解性ウイルスから派生したもので、ウイルスの腫瘍細胞に対する特異的認識と、腫瘍細胞への感染時に誘発される免疫活性化を利用するという原理に基づいて機能します。これにより、腫瘍細胞を標的として殺傷します。 |
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ウイルスベクター生産および発現ソリューション
細胞および遺伝子治療 (CGT) 医薬品製造の中核は、ウイルスベクターの発現にあります。このプロセスには通常、上流のベクター発現と下流の精製の両方が含まれます。ベクター製造には非常に複雑なプロセスが含まれ、大きな課題があり、多くの場合、準備サイクルが長くなります。その結果、ウイルスベクターの世界的な GMP 製造能力はボトルネックに近づいており、遺伝子治療業界全体の発展に大きな障害となっています。遺伝子治療ベクターの開発、スケールアップ、および GMP 製造には、複雑な製造システムと厳格な品質管理システムが関係しています。これらには、株、細胞、ウイルスバンクの確立、大規模な大腸菌発酵、細胞培養プロセス、ウイルスの収集および精製プロセス、無菌処理、および製剤および充填プロセスなどのプロセスが含まれます。
AAV 製造コスト
固定資産投資（機器、クリーンルームなど）と人件費の他に、主な費用は上流および下流プロセスでの材料消費から生じます。上流コストには主にプラスミド、培地、トランスフェクション試薬、ヌクレアーゼなどの原材料が含まれ、下流コストには主にクロマトグラフィー樹脂、品質管理費用などが含まれます。
カチオンポリマーキャリア
カチオン性ポリマー（ポリマー）には、ポリエチレンイミン（PEI）、ポリ（ベータアミノエステル）（PBAE）、キトサン、ポリアクリルアミド（PAH）、ジエチルアミノエチルデキストラン（DEAE-デキストラン）、ポリ（アミドアミン）デンドリマー（PAMAM）などがあります。カチオン性ポリマーのトランスフェクションの一般的な原理は、生理学的 pH 条件下で DNA を複合体化して DNase による分解を防ぐことです。その後、これらの複合体は細胞膜に付着してエンドサイトーシスによって取り込まれ、その後 DNA が破裂して細胞質に放出され、意図された機能を発揮します。カチオン性ポリマーとカチオン性脂質の主な違いは、カチオン性ポリマーには疎水性部分がないため完全に水溶性であり、化学修飾が容易であることです。
Hieff Trans® PEIトランスフェクション試薬
| テスト項目 | 標準 |
R&Dグレード （ 40820 ） |
GMPグレード （ 40821 ） |
| 外観 | 完全で正確な情報、損傷なしなど | √ | √ |
| トランスフェクション効率 | ＞ 70% トランスフェクション効率＞ 80% 細胞生存率 | √ | √ |
| エンドトキシン | ＜ 0.5 EU/mL | √ | √ |
| 不妊 | 無菌増殖 | √ | √ |
| マイコプラズマ残留物 | ネガティブ | √ | √ |
| pH | ＜ 7.0 | √ | |
| 浸透圧 | ≤ 30 mOsm /kg | √ | |
| 不純物残留物 | Mエタノール（ ≤ 0.3% ）エチルエーテル（ ≤ 0.5% ）メチルベンゼン（ ≤ 0.002% ） | √ | |
| 重金属残留物 | ≤ 10ppm |
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√ |
単一プラスミドのトランスフェクション
ウイルス力価データ
1. LV生産
2. AAV2の生産
3. AAV5の生産
4. RV 製造
製品情報
| 製品名 | カタログNo. |
| Hieff Trans® PEI トランスフェクション試薬-GMP | 40821ES |
| 大腸菌宿主細胞DNA残留物検出キット | 41308ES |
| 大腸菌宿主細胞RNA残留物検出キット | 41318ES |
| 大腸菌HCP ELISAキット | 36712ES |
| HEK293 HCP ELISAキット | 36713ES |
| HEK293 宿主細胞 DNA 残留物検出キット | 41302ES |
| HEK293 宿主細胞残留 DNA サイズ分析キット | 41316ES |
| MycAway™ マイコプラズマ リアルタイム qPCR 検出キット (2G) | 40619ES |
| UCF.ME® ウルトラヌクレアーゼ GMPグレード | 20157ES |
| ソルトアクティブウルトラヌクレアーゼGMPグレード | 20159ES |
| ウルトラヌクレアーゼ ELISA キット | 36701ES |
| ソルトアクティブ ウルトラヌクレアーゼ ELISA キット | 36703ES |
| RCA (E1A) コピー数検出キット | 41321ES |
| 複製能レンチウイルス（RCL）検出キット | 41311ES |
| MolPure™ 磁気残留 DNA サンプル調製キット | 18461ES |